KOENZYM Q10 A CHOROBY MIĘŚNI
Rozdział 6 z publikacji Farmakologia kliniczna koenzymu Q10 , prof. dr hab. med. Józef Drzewoski.
W etiopatogenezie niektórych chorób mięśni istotną rolę odgrywa defekt metaboliczny, często uwarunkowany genetycznie. Precyzyjne badania histopatologiczne i biochemicznie wykazały szereg zaburzeń strukturalnych i czynnościowych komórek mięśniowych, przy czym dotyczą one szczególnie mitochondriów. Mitochondria charakteryzują się nieprawidłową wielkością, kształtem, chaotycznym układem grzebieni, nagromadzeniem lipidów i glukogenu oraz krystalicznymi wtrętami. Nie funkcjonuje również prawidłowo mitochondrialny łańcuch oddechowy, co manifestuje się zaburzeniem wytwarzania i zużycia energii. W konsekwencji rozwijają się klinicznie objawy miopatii metabolicznych, których leczenie jest często mało skuteczne. Dlatego pewne nadzieje stwarza możliwość korekcji zaburzeń metabolicznych, leżących u podłoża tych chorób, przez egzogenny CoQ10. Nadzieje te znajdują częściowe pokrycie w wynikach badań, które wykazały zmniejszoną aktywność enzymów łańcucha oddechowego zależnych od CoQ10 [49, 188].
U myszy z genetycznie uwarunkowaną dystrofią mięśniową oraz u chorych z miopatiami stwierdzono niskie stężenia CoQ10 we krwi i/lub w tkankach [170, 211].
Walton zaobserwował postępujące osłabienie i wzrost stężenia kinazy fosfokreatynowej (CPK) u królików odżywianych dietą pozbawioną CoQ10. Dodanie ubichinonu do pożywienia poprawiało siłę mięśniową i normalizowało stężenie CPK [247]. Badania na zwierzętach przyniosły pozytywną odpowiedź terapeutyczną na CoQ10 u myszy z genetycznie uwarunkowaną dystrofią mięśniową [70, 265].
Poprawę kliniczną po stosowaniu CoQ10 zanotowano u chorych z zespołem obejmującym mitochondrialną miopatię, encefalopatię, kwasicę mleczanową oraz napady przypominające swoim obrazem udar mózgu. Niestety, skutki działania CoQ10 w chorobach mięśni różnego pochodzenia, a zwłaszcza metabolicznego, oceniono na bardzo małych grupach chorych. I tak, u dwóch pacjentów z mitochondrialną encefalopatią, zastosowanie koenzymu Q10 pozwoliło uzyskać wielomiesięczną stabilizację objawów klinicznych [224].
U trzech młodych chorych z ataksją Friedreicha, pozytywną odpowiedź terapeutyczną zanotowano po dwóch miesiącach stosowania koenzymu Q10 w dawce 5 mg/kg.
Ihara oraz Jinnai przedstawili wyniki wieloośrodkowych badań przeprowadzonych na 44 pacjentach z miopatią mitochondrialną leczonych CoQ10. Odpowiedź na lek ocenili na podstawie pomiaru stężenia kwasu mlekowego po wysiłku. Była ona kwalifikowana jako dobra jeśli spadek ten wynosił co najmniej 25%. Uzyskano ją tylko u części chorych, przy czym nie zawsze były to osoby z niskim stężeniem CoQ10 we krwi [115, 121]. Inni badacze nie zaobserwowali istotnej poprawy metabolizmu komórkowego i wydolności fizycznej u chorych z miopatiami metabolicznymi otrzymujących CoQ10 [186, 264].
Judy i Folkers opisali ustępowanie objawów charakterystycznych dla zespołu przewlekłego zmęczenia w wyniku leczenia CoQ10. Manifestowało się to zwiększeniem wydolności fizycznej i poprawą parametrów hemodynamicznych. Stwierdzono również, powrót objawów tego zespołu po 30 dniach od zaprzestania podawania tego leku [123].
Podsumowanie
Mięśnie potrzebują znacznej ilości energii do wypełniania swoich funkcji. Wyniki niektórych badań eksperymentalnych wskazują, że niedobór CoQ10 w organizmie może mieć wpływ na czynności i strukturę komórek mięśniowych. Nieliczne i prowadzone na bardzo małych grupach chorych próby zastosowania CoQ10 w metabolicznych chorobach mięśni przyniosły istotną poprawę stanu klinicznego. Wskazuje to na potrzebę kontynuowania tych badań.